>  > 

英伟达涉嫌违反反垄断法 中国市场监管总局依法决定立案调查

 小编点评🏫
⛕👾♢TikTok提交紧急动议 试图暂缓美国“不卖就禁”法令生效,韩国庆州附近海域一艘渔船倾覆 6人心肺停止,突发!河南前首富公司大涨1000%

OpenAI正式发布Sora最新版截图

福彩公益金 帮扶助力残疾人自立自强截图千兆之上:家庭网络 2.5G 升级实践截图北京市出台《关于培育新型文化业态大力发展文化新质生产力的若干措施》截图2024年度“续航计划”发布会在杭州召开截图韩国股市上涨逾2% 决策者承诺稳定市场截图

鸿博体育app下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿鸿博体育app下载,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

政治局开会 分析研究明年经济工作2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 990费山超u

    欧盟再次延长对俄经济制裁🦋🔸

    2024/12/11  推荐

    187****9147 回复 184****3145:联合国报告称美国有4000万人贫困 美主持人凌乱了🌕来自常德

    187****5472 回复 184****7073:何录春已任青海省委常委、政法委书记☽来自内江

    157****4232:按最下面的历史版本🙁🚎来自延吉

    更多回复
  • 2179易骅骅787

    调查尹锡悦的内乱常设特检法通过 总理等11人被要求接受调查🔦👖

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:习近平在秘鲁媒体发表署名文章➤来自东阳

    158****2953:OpenAI正式发布Sora!国内文生视频哪家强?➳来自淮北

    158****3300 回复 666🏪:拉开你和同龄人差距的十种能力🚬来自七台河

    更多回复
  • 590傅弘容uy

    长八甲遥一火箭将于明年年初首飞📆😂

    2024/12/09  不推荐

    齐家健bb:北电数智以全栈AI服务助力各行业创业者迈入智能化时代🍺

    186****2828 回复 159****3873:外媒记者点赞南宁企业“黑科技”实现了AI与土地的智慧“对话”🌧

相关专题

最新专题