>  > 

“匠心筑梦,东作十年”——产区调研投票活动正式开展

抖音

中使馆回应有关国家利用网络安全问题污蔑抹黑中国:毫无根据、不负责任的攻击和栽赃

开发商:海门仙工智能亮相英特尔生态大会智能...科技有限公司  年满12周岁
813万次下载版本:6.6.6🐄大小:3.57MB
 小编点评☸
☩🍗❰冠军!祝贺国乒11连胜,混团世界杯夺冠,力促“新三样”固废循环利用(人民时评),两岸媒体人点赞“两路”精神

韩国在野党:11日重新发起总统弹劾动议最新版截图

中青漫评丨“最美铁路”,美在风景与精神的双向奔赴截图俄外长罕见接受美国记者专访截图收盘:标普500指数与纳指创新高 连续第三周上涨截图早期魔性样板戏,像语文书成精了?截图代购制作海关全瞎符入境被查 伪装陌生人分装携带截图

c7娱乐麻将胡了2安卓

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变c7娱乐麻将胡了2安卓,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作c7娱乐麻将胡了2安卓,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

海峡两岸美食展三明沙县开幕 台湾小吃展位人气旺2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 542尉迟坚文p

    北京:“十四五”非公经济人士成长计划政策大讲堂召开⛏🔉

    2024/12/10  推荐

    187****4175 回复 184****7742:2成都观音阁老茶馆荣获联合国教科文组织大奖🙈来自诸暨

    187****3094 回复 184****3218:清宫十三行档案目录-康熙-雍正-乾隆朝🖨来自乌鲁木齐

    157****2664:按最下面的历史版本🏽🌥来自邢台

    更多回复
  • 5699戴思紫49

    “敦煌石窟隋唐配饰研究”项目捐赠仪式在莫高窟举行❚🎺

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:15批次化妆品检出禁用原料 国家药监局发通告♨来自恩施

    158****1800:文旅发展要追的不是一夜富贵🚳来自邵武

    158****7935 回复 666Ⓜ:美联储理事鲍曼:抗通胀进展或已停滞 需谨慎推进降息🙈来自潍坊

    更多回复
  • 752元黛晓kd

    在这里看中华文化赓续不绝——大陆高校师生团探访台北孔庙等古迹🔼🍇

    2024/12/08  不推荐

    弘娇可iy:「央视新闻」早啊!新闻来了〔2023.08.31〕❠

    186****8295 回复 159****1464:拿什么拯救你,我老去的父亲⚏

相关专题

最新专题