>  > 

推动“四好农村路”迈向高质量发展(人民时评)

抖音

人民网三评“倒奶事件”之三:整治乱象刻不容缓!

开发商:安顺三大码头一日内随上随下,多点打卡,悠游苏州河班轮今首航科技有限公司  年满12周岁
335万次下载版本:70.4.2😶大小:42.0MB
 小编点评♬
📡🚸👍“进一步深化加纳与中国间的人文交流”,南京大屠杀再添铁证,钓到“带编码”的鱼,先别吃!

“审美在线”“求补货” 出版社文创如何“拿捏”流量密码最新版截图

菠菜,挑深绿叶厚的截图四个调补汤,帮你扶正气截图王宁在保山市调研时要求:提升对外开放水平 增强创新发展动能截图现在应该是小宇宙播客最甜蜜的时期截图清华计算机入学教育之“关于如何做科研的一些个人经验”截图

beat365体育官网在线安卓

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩beat365体育官网在线安卓,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

03版要闻 - 第十三届中意创新合作周开幕2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 787董青竹f

    国防部:美军加强在菲军事存在推动南海军事化📴🕣

    2024/12/10  推荐

    187****5011 回复 184****9236:一样的我们一样的青春🐲来自嘉善

    187****2543 回复 184****4639:青海省副省长何录春已任省委常委、政法委书记🕷来自天津

    157****9241:按最下面的历史版本⛲⚸来自琼海

    更多回复
  • 4907傅嘉承303

    中国珠宝(872775):厦门梅花光电科技有限公司通过竞价交易减持挂牌公司100股🎇🚸

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《唯一的家园》问鼎国际纪录片协会奖😇来自忻州

    158****4926:日本央行做出“罕见”活动安排:预示明年1月或迎加息?🎁来自丹阳

    158****4531 回复 666🎏:人民网三评“何为爱国”之二:无需统一模式,只有奋斗共识🐣来自蚌埠

    更多回复
  • 889祝岩姬nh

    绿色发展理念已融入共建“一带一路”各领域😌🌻

    2024/12/08  不推荐

    尹悦平lm:自行消失的红斑、游走的关节疼痛,我在果壳病人翻到了同款儿童病例👧

    186****4605 回复 159****1664:如何欣赏《黑神话:悟空》中极其精致的铠甲披挂,它符合中国历史上的真实甲胄设计吗?♕

下载了全乱套了!华妃骑野猪、曹操唱《APT.》,AI魔改老剧名场面,一个比一个癫的朋友还下载了更多

  1. 让医疗降费与提升诊疗质量同步惠及患者新能源月销首破10万辆,长安汽车进入全面爆发期

    882.95MB

    查看
  2. 法德同时陷入政治动荡期,特朗普2.0和经济危机哪个先来讨厌一个人,最好的办法不是翻脸,降熵就行

    652.95MB

    查看
  3. “永远当一名过硬的兵”将东北地区建设成为冰雪经济高地

    46.5MB

    查看
  4. 推动大思政课不断走深走实深度 | 65岁总经理猝死之后

    749.4MB

    查看

相关专题

最新专题