>  > 

春节防疫不放松 年夜饭怎么吃更健康?

 小编点评✙
🐤👫✅伦敦特拉法加广场除夕夜亮起“中国红”,说法丨父母离婚,法院怎么判最有利于未成年人?,“全网想嫁的男人”悄悄结婚,孩子都有俩了

黄金避险作用受到美元与比特币的分流 金价震荡波动或将维持最新版截图

【境内疫情观察】全国新增71例本土病例(2月20日)截图着力巩固经济回升好势头截图三只旅比大熊猫启程回国 比利时“熊猫迷”依依惜别截图DNF手游:“最挣钱的地图”来了,一次2~3万泰拉,10天一套春节礼包。截图安理会就叙利亚局势举行闭门磋商 多国代表呼吁尽快达成和平方案截图

艾尚体育官方入口登录手机版

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称艾尚体育官方入口登录手机版,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月艾尚体育官方入口登录手机版,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

跨越黄茅海“延长”港珠澳大桥!到底为了什么?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 779慕容妮泰z

    新时代中国调研行之看区域·大湾区篇丨深港共育红树林 探索人与自然和谐共生🥊🗿

    2024/12/11  推荐

    187****8913 回复 184****2408:郑州通报洗浴中心多人不适“晕堂”🙍来自开平

    187****4278 回复 184****2990:澳门特区第六届政府候任主要官员和检察长集体亮相🛌来自普宁

    157****9248:按最下面的历史版本✺🤤来自喀什

    更多回复
  • 5071闵信萍481

    竹子“变形记”➬👥

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:2018年度国家最高科学技术奖获得者钱七虎:60载科研报国 铸就强国之盾🍗来自花都

    158****9522:云南消防39只搜救犬"考编"失败 已有800多人报名领养⚈来自钦州

    158****1692 回复 666🥖:陈晓 陈妍希⚘来自崇左

    更多回复
  • 75雷巧锦pn

    新德里持续空气污染 - November 23, 2024👿🍁

    2024/12/09  不推荐

    邵馥欢do:穆罕默德·巴希尔在Al-Hadas电视台节目中表示,他已被授权组建叙利亚临时政府🍽

    186****3308 回复 159****2340:巴黎圣母院重开系列活动在上海开幕 双城共庆文化盛宴💽

下载了习近平在中华全国供销合作总社成立70周年之际作出重要指示的朋友还下载了更多

  1. 心动公司(2400.HK)荣获“年度港股通最受欢迎企业”,游戏+平台业务驱动价值增长广东鹤山开展大规模的核酸检测

    46.51MB

    查看
  2. 父母将上海一套房挂女儿名下后反悔以人民为中心推进城市更新(多棱镜)

    868.51MB

    查看
  3. 朝阳七旬老人火灾成功自救 消防知识救一命丰县生育八孩女子事件

    35.6MB

    查看
  4. 执业医师法修改 新冠肺炎疫情防控经验拟入法坤达回应和柯佳嬿生娃进度

    464.7MB

    查看

相关专题

最新专题