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12月9日，澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉，14岁的男孩轩轩（化名）是一名重型地中海贫血患儿，在该院接受基因治疗后，目前已顺利康复出院。院方称，复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后，轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织（WHO）统计，全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者，每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人，其中重型和中间型患者约为30万人，主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗，这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害，同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来，基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍，正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞，并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor），对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变，重新激活γ-珠蛋白的表达，从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后，可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平，从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示，该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起，复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作，积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究，并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号，正序生物（上海）是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业，专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示，2024年4月2日必一体育app官方，正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局（NMPA）的临床试验默示许可（受理号：CXSL2400021）。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月，正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者，患者是一名来自老挝的18岁女孩，其达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

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消息称，复旦大学党委常委、副校长姜育刚为刘海涛教授颁发复旦大学文科资深教授聘书并讲话。他表示文科资深教授是复旦大学人文社科领域的最高学术岗位。为了更好地担负起时代使命，复旦大学正在精心培育哲学社会科学领军人才和创新团队，在融通中外文化、增进文明交流中发挥独特作用。刘海涛教授是计量语言学和数字人文等领域的著名学者，相关研究处于世界先进水平，在相关领域做出原创性贡献并享有盛誉。他的加盟契合了学校对高端文科人才的热情期盼，相信在刘教授的带领和大家的共同努力下，学校文科发展必将迈向新高度、呈现新气象，也必将为建设中国特色世界顶尖大学的远大目标提供新动能、新力量。

刘海涛教授发表了入职和受聘感言。他指出，在数智风暴席卷全球的当下，包括外文学者在内的中国语言学家理应站在时代最前沿，勇于迎接挑战，并力争抓住引领世界语言学发展的难得机会。他最后表示：“在这个特殊的时刻，我感到无比荣幸能够成为一名复旦人，与大家一起面对数智时代的挑战。我期待与各位老师、同学们一起努力，共创复旦外文的辉煌！”

刘海涛，享受国务院政府特殊津贴专家，国家社科基金重大项目首席专家必一体育app官方，连续多年入选爱思唯尔“中国高被引学者”（Highly Cited Chinese Researchers，2014-2023）和斯坦福大学全球2%顶尖科学家榜单。在国内外专业刊物发表语言学相关文章400余篇，多篇论文入选ESI热点论文(0.1%)与高被引论文(1%)。13项研究成果获得教育部或省级优秀社科奖。他的研究方向包括数据驱动语言学、数字人文、语言规划、计算认知科学、国际语语言学。